Un nou tratament promite să înlocuiească transplantul hepatic în cazul bolilor căilor biliare
Un medicament recent aprobat de autorităţile de reglementare din domeniul sănătăţii ar putea deveni prima alternativă farmaceutică la transplantul hepatic pentru pacienţii cu colangită sclerozantă primară (PSC), o boală autoimună gravă care distruge canalele biliare intra- şi extrahepatice. Medicamentul a fost autorizat în septembrie 2024 în Uniunea Europeană pentru tratarea unei afecţiuni similare, colangita biliară primară (CBP), o boală cronică a ficatului care poate evolua la boala hepatică în stadiul final și la complicațiile asociate acesteia.
Tratamentul acţionează prin stimularea unor molecule din organism care reglează metabolizarea acizilor graşi şi prin inhibarea sintezei acizilor biliari. Un studiu clinic de fază intermediară, care a durat 12 săptămâni, a implicat 68 de pacienţi cu PSC care au primit medicamentul cu substanţa activă elafibranor, în doze zilnice de 80 miligrame, 120 mg sau placebo. Pacienţii trataţi cu noul medicament au prezentat îmbunătăţiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice, efectele fiind vizibile chiar după patru săptămâni de la începerea tratamentului, iar rezultatele au fost și mai pronunțate la doze mai mari.
Analizele de sânge au arătat, de asemenea, o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice (cicatrizarea ficatului) în grupul care a primit medicamentul, iar pacienţii trataţi cu o doză mai mare au prezentat o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, simptom caracteristic acestei boli. Rata efectelor adverse a fost similară în toate cele trei grupuri.
Colangita sclerozantă primară este o boală hepatică cronică în care canalele biliare din interiorul şi din exteriorul ficatului se inflamează, se cicatrizează, iar în cele din urmă sunt îngustate sau blocate. Cauza exactă a acestei boli nu este cunoscută, dar se crede că are o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă şi inflamează canalele biliare din ficat. Se estimează că boala afectează între 5 şi 16 persoane din 100.000 și poate să apară la orice vârstă. Deşi nu există un tratament curativ, medicii pot ameliora simptomele pacienţilor.
Cercetătorii subliniază că sunt necesare studii de o mai mare amploare pentru a evalua potenţialul medicamentului în cazul pacienţilor cu PSC.
