Inovație genetică revoluționară în tratarea bolii Huntington
O inovație genetică a reușit să trateze cu succes boala Huntington pentru prima dată, conform cercetătorilor de la UniQure, o companie de biotehnologie din Amsterdam. Studiul lor a demonstrat o încetinire cu 75% a evoluției bolii la pacienții care au primit noul tratament, ce utilizează o tehnică genetică inovatoare.
Despre boala Huntington
Boala Huntington este o afecțiune ereditară devastatoare, caracterizată prin simptome precum spasme involuntare, dificultăți de înghițire și vorbire, pierderi de memorie, probleme de concentrare, depresie, anxietate, schimbări bruște de dispoziție și iritabilitate. Aceasta este cauzată de o mutație genetică ce afectează proteina numită „huntingtin”. Spre deosebire de alte boli genetice, o singură copie a genei anormale moștenită de la un părinte este suficientă pentru a dezvolta boala.
Tehnica tratamentului
Noul tratament dezvoltat de UniQure implică utilizarea micro-ARN, o moleculă de acid ribonucleic care oprește producția proteinei toxice. Tratamentul necesită o intervenție chirurgicală delicată, ce durează între 12 și 18 ore, în cadrul căreia un virus modificat genetic este introdus în creier. Acest virus acționează ca un „poștaș microscopic”, livrând o secvență de ADN care transformă neuronii în fabrici de terapie, prevenind astfel moartea celulară.
Rezultatele studiului
Studiul a inclus 29 de persoane din America și Europa și s-a desfășurat pe parcursul a trei ani. O metodă de măsurare a evoluției bolii a arătat o încetinire semnificativă de 75% la pacienții care au beneficiat de tratament, având foarte puține efecte secundare îngrijorătoare. Aceasta înseamnă că declinul care ar fi avut loc într-un an va dura patru ani după tratament.
Perspectivele viitoare
Deși rezultatele sunt promițătoare, nu se poate considera că a fost descoperit un leac pentru boala Huntington, iar tratamentul se preconizează a fi costisitor, dacă va fi aprobat. Aproximativ 75.000 de persoane din SUA și Europa suferă de boala Huntington, iar zeci de mii au mutația genetică fără a prezenta simptome. Cercetătorii speră că noul tratament va putea întârzia sau preveni apariția simptomelor în aceste cazuri.
